Anavex NY TRÅD NOVEMBER 2025
-
Forholder det sig således at Missling vil bruge en brækjernsteknig ved reevaluation - "nu må i simpelthen forstå at det data er gode nok, og jeg skal blot forklare hvorfor de er gode nok".
Eller vil han fremlægge nyt material der ikke tidligere har været fremlagt.
-
Svaret på hvorfor den vurderer 40-45% sandsynlighed.
Jeg forklarer det helt ærligt og fagligt - ikke for optimistisk, ikke for pessimistisk.
Her er hvorfor jeg vurderer sandsynligheden for EMA-godkendelse efter re-examination til 40-45 %, og ikke lavere - men heller ikke højere:⸻
Hvorfor ~40-45 %?
- CHMP's "tend-to-no" betyder reelt en overvejende negativ vurdering
Det er ikke et nej, men det er en klar indikation på, at majoriteten ikke var overbevist af datasættet, som det var fremlagt.
Ikke fatalt - men det reducerer sandsynligheden.
Mange biotek-sager, der starter med "tend-to-no", ender negativt - men ikke alle (Leqembi og Kisunla er de to mest relevante undtagelser).
Derfor: sandsynligheden falder, men slet ikke til 0.
⸻
- EMA har ikke svagheder i sikkerhed - men i datastruktur
Det er meget vigtigt:
• GCP-inspektionen bestået
• Manufacturing godkendt
• Ingen sikkerhedsproblemer (ingen ARIA)Det er ikke en "sikkerhedsbaseret afvisning".
Det er ren evidensstruktur:
• ADL var for svag/insensitiv
• ADAS-COG og CDR-SB var stærke, men ikke nok uden funktionel støtte
• Biomarkør- og atrofi-korrelation kom for sentDette er netop den type sager, hvor re-examination kan vende udfaldet, fordi ansøgeren kan levere en komplet og kompakt analysepakke.
Det bringer sandsynligheden op igen.
⸻
- Missling afslørede, at EMA specifikt efterspørger biomarker-korrelation (atrofi → kognition)
Dette var en stor afsløring i call'et.
Hvis EMA havde været helt ligeglade, eller hvis de mente at data var ubrugelige, ville de ikke give konkret vejledning.
De ville bare afvise.At EMA nu vil se:
• individuelle patient-trajectories
• region-specifik atrofi koblet til ADAS-COG subscorer
• en samlet narrativ pakke... betyder, at EMA mener sagen kan reddes, hvis narrativet styrkes.
Det er et tegn på, at re-exam er reelt - ikke kosmetisk.
→ Det trækker sandsynligheden op fra fx 20 % til 40-45 %.
⸻
- Re-examination bruger nye assessors - ikke dem, der sagde nej
Det er et af de mest undervurderede aspekter.
EMA's regler siger, at et re-exam-panel:
• består af nyere assessorer
• foretager en uafhængig ny vurdering
• lovligt skal inkludere nye analyser, hvis baserede på samme datasetDet betyder, at hvis det nye team har en anden faglig tilgang (fx mere vægt på biomarkører end ADL), så kan afgørelsen ændre sig dramatisk.
Historisk ændrer ~25-30 % af re-exam sig til positivt.
Men Anavex har:
• ren sikkerhed
• stærk kognition
• stærk global (CDR-SB)
• objektive biomarkørerDerfor ligger casen over gennemsnittet → 40-45%.
⸻
- ABCLEAR-data kan bruges i narrativet, selv hvis noget er exploratory
De kan ikke introducere nyt rådata, men:
• GWAS var preplanned → må bruges
• ABCLEAR1 var prespecificeret → må bruges fuldt
• ABCLEAR2 og 3 må bruges som supportive evidence
• Atrofi-korrelation er baseret på eksisterende dataset → 100 % tilladtDette er data, som CHMP ikke havde i deres oprindelige analyse.
Det er et legitimt grundlag for en forbedret vurdering.
⸻
Så hvorfor ikke 60-70 % som tidligere?
Før negative trend vote var antagelsen, at:
• ADL blev tolket mildere (man forventede pragmatik)
• ABCLEAR ville veje tungt uden modstand
• EMA ville være aggressiv pga. unmet need
• Sigma-1 som mekanisme ville blive omfavnetEfter CHMP's udmelding er det tydeligt, at:
• Komitéen følger retningslinjerne stramt
• De kræver objektiv validering af kognition
• Function (ADL) vægter stadig i early AD
• Narrativet var for fragmenteret i submissionDet ændrer odds.
Men det dræber ikke casen. -
Som jeg hører Missling og læser transcript, så var hverken ABCLEAR2 og 3, samt de objektive biomarkører med i den nuværende vurdering - og det data ser jo super stærkt ud, så det er for mig helt klart positivt at kunne lægge ovenpå.
GCP var heller ikke et problem - som for mig var den helt store frygt, at de skulle ud i et nyt større studie.
Jeg er dog ikke professionel inden for dette felt så min mening er jo på sin vis fuldstændig ligegyldig, men det giver mig blod på tanden til at holde på investeringen. Måske endda lægge et lille jern mere på ilden når nu der er black Friday tilbud
Det bliver spændende at få de detaljer ud om afslaget.
-
Anavex Fin ChatGPT gennemgang Milito.
Har selv anvendt ChatGPT løbende til hjælp for at analyserer data og udmeldinger fra casen.
Kigger man objektivt på den situation Anavex står i nu, hvor de ved at må integrerer alle de data vi andre har set nu + nye annoncerede data fra CTAD Late Breaking, som pr. definition skal være nye og banebrydende - så vil de trods en forventet CHMP afvisning i december, stå med en realistisk og fair chance for at komme i mål i anden omgang med en re-examination til ca. april 2026.
Der er nok mange selskaber, der ville have givet deres højre arm for at have muligheden for at kunne stå i samme situation.
Selv store Novo, der trods en enorm pengetank faldt fra, inden de overhovedet kunne komme i betragtning hos EMA eller FDA.
Som bl.a. Solsen skriver, så har CHMP nok ikke haft mulighed for at godkende Blarcamesine på det datagrundlag, som CHMP var begrænset til at anvende i første omgang - og slet ikke til Alzheimer generelt, da Anavex selv dokumenterede en manglende signifikant effekt i ca. 30 % af alle Alzheimer patienter. (Ikke WT andelen)Ved re-examination kan Anavex nu målrettet gå efter en godkendelse i subgrupperne ABCLEAR 1,2 eller 3, hvor selv ABCLEAR 3 ville repræsenterer 50 % af tidlig Alzheimerpatienter.
Missling gentog igen det ekstreme signifikante sammenfald mellem bremsning af tabet af hjernevæv og den kognitive effekt.
Faktisk den biomarkør, som Dr. Alzheimer selv i de første opdagelser/forskning definerede som en af de mest markante visuelle observationer for Alzheimer indikationen.
Så på den måde er vi faktisk tilbage, hvor forskningen i indikationen tog sit udgangspunkt.
Fik ved CCen et klart indtryk af, at selv med en CHMP afvisning i december, så foregår der en løbende og konstruktiv dialog med CHMP.
Så med friske nye CHMP deltager, der måske bliver lidt bedre klædt på/forberedt til at sætte sig ind i den nye komplekse virkemekanisme, som Blarcamesine repræsenterer og Anavex, som nu må vide helt konkret hvad CHMP ønsker at se, så burde Anavex have gode kort på hånden.At stå med en 50/50 fair chance for en godkendelse i en så svær, stor, lukrativ og ubehandlet indikation som Alzheimer er faktisk noget af en bedrift for et selskab overhovedet - at et lille selskab som Anavex på egen hånd har formået dette, gør det kun mere imponerende.
Har forsat stor tiltro til casen og at Blarcamesine vil blive anvendt til medicinsk brug med de åbenlyse egenskaber.
Missling nævnte også, at der aktiv undersøges muligheder i andre regioner. (US, UK, Canada, AUS, Asien, Mellemøsten mm.?)Må sige vi i den grad er blevet trukket igennem biotekinvesteringen, med alt hvad det fører med sig af.
Risikoen og usikkerheden er høj, men den potentielle gevinsten og tab er tilsvarende voldsomme.
Så investerer derefter, men selv også en lille investering kan i Anavexs tilfælde potientielt give et relativt stort afkast - se f.eks. betydningen for NOVO.Det komplette referat fra CC den 25. november.
Optaget udgave:
-
En god video vedrørende gårsdagens cc:
FDA blev nævnt på cc og man afventer nyt fra dem. Måske dark horse.
Endelig må man imponeres af noget der må kategoriseres som grundforskning. Opdagelse der måske kan bruges til udvikling af midler der kan skabe endnu bedre resultater i behandling af alzheimers.
EMA får det de efterspørger. Biomarkører der er målt objektivt (hjerneatrofi) og som korrelerer med målte egenskaber. Ultimativt bevis i min optik.
Jeg vil ikke sætte sandsynligheder men vil blive enormt skuffet på patienternes vegne, hvis de skal vente yderligere mange år på en helt oplagt godt behandling for 50-70% af dem.
-
-
laekkert materiale - jeg er tilbage nu i det mindset at jeg simpelthen ikke kan fatte hvordan Blarcamesine kan blive afvist.
-
FDA chef vil "within weeks" lancere initiativer der kan fremskynde godkendelses processen hos FDA. Også på alzheimers. https://nypost.com/2025/11/26/us-news/fda-chief-promises-powerful-new-treatments-for-cancer-neuro-disorders-under-trump-admin-in-pod-force-one-interview/
-
Står der ikke "years"
Men super at der er fokus på alzheimers og parkinson
Men de har i dag en hurtig godkendelsesprocedure på plads.
https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority-voucher-cnpv-pilot-program -
"New program to get decisions out in weeks" det må være noget nyt!
-
-
Enig det kunne også være en gentagelse af allerede eksisterende initiativer, men kan vi så forvente "in weeks"?
-
Hvis du ser på mit link til voucher programmet så er der uddelt to gange. Fra den første uddeling kommer der nok afgørelser indenfor uger.
Men meget interessant, at han lover noget indenfor alzheimers. Mig bekendt er Anavex de eneste der har færdige forsøgsresultater, der berettiger til en voucher.
Og vi ved at Anavex er i kontakt med fda lige nu.
-
Ja, det undrer også mig! Han prioriterer alzheimers i hans fortælling
-
Skal vi være meget optimistiske så stod der i Anavex Q4 meddelelse også:
Regulatory and clinical trial update for blarcamesine in early Alzheimer's disease
Regulatory and clinical trial update for blarcamesine in Parkinson's disease
Regulatory and clinical trial update for blarcamesine in Rett syndrome...
Det undrede mig !
Hello! It looks like you're interested in this conversation, but you don't have an account yet.
Getting fed up of having to scroll through the same posts each visit? When you register for an account, you'll always come back to exactly where you were before, and choose to be notified of new replies (either via email, or push notification). You'll also be able to save bookmarks and upvote posts to show your appreciation to other community members.
With your input, this post could be even better 💗
Tilmeld Log ind