Anavex og CNS
-
TGA - muliggør markedets godkendelse før et fase 3 forsøg er afsluttet.
https://www.tga.gov.au/provisional-approval-pathway-prescription-medicines
Udover Anavex med 2-73 er der kun et andet forsøg i RETT piger over 20 år i US.
Newron afsluttede et forsøg her i juli for: Åndedrætsbevær i dagtimer hos RETT patienter.Så skyldes forbedringer for denne pige/kvinde et forsøg, kan det kun være med Anavex 2-73!
Måske er hun en af superresponderen, som har fået titreret max 2-73 i extension forsøget?Har via. Facebook spurgt RETT org. om dette - spændende om de vil/ kan udtale sig!
Dette er ellers lige nøjagtig måden jeg forventede evt. fremskridt først ville blive delt i vores digitale verden.
Og skulle dette holde vand, hvordan og hvor længe kan div. myndigheder holde andre forældre og piger væk fra en sådan behandling?
-
Ja, Tasso, du har jo tidligere luftet tanken, at måske ville forældre til Rett- børn snart komme frem med udtalelser til pressen; forhåbentlig positive. Må de det overhovedet?
Har Rettsyndrom- organisationen på een eller anden måde mundkurv på? Hvorfor svares der ikke "ja" i stedet for tommel op? -
Hej Kiki.
Når patienter er i selve forsøget, så tror jeg der er mundkurv på, men ved ikke hvordan det forholder sig, når man går over i det åbne extension forsøg. Her ved alle jo, at man får 2-73. Samtidig ville forældre, der ser evt. store fremskridt med deres barn, nok have svært ved at holde dette for sig selv - forældrene inden for RETT kender jo nok ofte hinanden meget godt.
Vi får at se, måske har pigen prøvet noget helt 3. naturmedicin eller lign.
Men hvis 2-73 virker, ville tidspunktet passe utroligt fint ind i forløbet af forsøget - tidsmæssigt. -
Pigen fra FB videoen er ikke i et forsøg pt.
Hun får/har fået Trilibtol, der har nedsat hendes epileptiske anfald og en spinalvæske fusion + nogle forældre, der har støttet op omkring fysisk træning.
Anavex 2-73 nedsætter bl.a. også disse anfald.
Fusion af spinalvæske kan også være forbundet med en vis risko.
Kunne være dejligt, hvis man kunne opnå endnu bedre resultater ved bare en daglig indtagelse tablet eller væske.Anavex i Alzheimer News i dag!
Vil forsøge at få fat i hele indholdet senere.
Men udmærket med lidt omtale. -
Fin lille oversigt af Anavex.
Siden er bl.a extension forsøget i Alzheimer blevet opstartet og Anavex har fået tildelt US-patent på 2-73 i Alzheimer frem til 2037.
Skal vi have resultater i indeværende år, er det ved at være sidste udkald med 100 % indrulning i RETT US eller i AUS.
Har nu været med i ca. 5 år og havde ikke drømt om, at tingene ville tage SÅ lang tid.
Men processerne er langsommelig når man skal have nyt medicin afprøvet og godkendt til mennesker.
Anavex har dog lært af andres fejl og vægtet grundighed og nytænkning frem for hastighed - især set i lyset af, at alle større selskaber har måtte kaste håndklædet i ringen på især Alzheimer området.
Når man kigger tilbage har der udover en rykket tidsplan intet negativt været overhovedet og videnskaben er bare blevet styrket for hvert skridt i processen - så er mere end nogensinde overbevist om, at de nok skal nå i mål!https://m.benzinga.com/article/14475189?_ga=2.217231262.922914878.1571149671-1595455409.1571149671
-
Anavex på CTAD 4.-7. december.
Late Breaking den 5. december P11 med omdrejningspunkt i fase 2a forsøget i Alzheimer og så 2 x posters med fokus på sammenhæng mellem mave/tarm flora i relation til virkningen af 2-73 baseret på 2 års data fra det extension forsøget.
12TH CLINICAL TRIALS ON ALZHEIMER'S DISEASE (CTAD) DECEMBER 4-7, 2019 - SAN DIEGO, USA
https://ctad-alzheimer.comCTAD update-In addition to the previously shared late breaking oral communication, Anavex and Ariana will also be presenting 2 gut microbiota focused posters:
P90: Gut Microbiota and Response to Blarcamesine (ANAVEX2- 73) in Alzheimer's Disease Patients: Abundance of Lachnospiraceae and Enterobacteriaceae Families as Potential Biomarker of Response from a 2-Year Study Interim Clinical Data Analysis using KEM Artificial Intelligence
Mohammad AFSHAR (1), Coralie WILLIAMS (1), Frederic PARMENTIER (1), Adrien ETCHETO (1), Christopher MISSLING (2) - (1)Ariana Pharma, France, (2)Anavex, United States
P99: Levels of gut microbiota potentially regulated through anti-inflammatory effect identified as associated to response to Blarcamesine (ANAVEX2-73) in Alzheimer's disease patients in 2-year Interim clinical data using KEM Artificial Intelligence analysis
Mohammad AFSHAR (1), Coralie WILLIAMS (1), Frederic PARMENTIER (1), Adrien ETCHETO (1), Christopher MISSLING (2) - (1)Ariana Pharma, France, (2)ANAVEX, United States
Previously shared presentation:
P11: Novel analytics framework for augmenting single-arm Phase 2a open label trials with RealWorld external control data: Application to the Blarcamesine (ANAVEX
2-73) study in Alzheimer's disease matched with propensity corrected patients from Alzheimer's DiseaseMohammad AFSHAR (1), Coralie WILLIAMS (1), Nanthara SRITHARAN (1), Frederic PARMENTIER (1), Federico GOODSAID (2), Christopher MISSLING (3) - (1)Ariana Pharma, France, (2)Regulatory Pathfinders, United States, (3)ANAVEX, United States
-
Alzheimer news:
Anavex 2-73 – Alzheimer's News Today
Anavex 2-73 is an oral therapy, now in clinical testing, that activates the sigma-1 receptor to potentially modify the course of Alzheimer’s disease.
Alzheimer's News Today (alzheimersnewstoday.com)
og
Metabolic Mitochondria Dysfunction May Be Primary Cause of Alzheimer’s
A team of researchers led by Yale-NUS College says it has found evidence that metabolic dysfunction is a primary cause of Alzheimer's disease. They discovered that metabolic defects occur well before any significant increase in the amount of amyloid-beta protein could be detected.
GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News (www.genengnews.com)
Nyeste forskning fra Yale understøtter man skal forsøge at sætte ind mod den generelle ældningsmekanisme, hvis man ønsker at behandle f.eks. Alzheimer.
Dette er lige nøjagtig dette Anavex forsøger at opnå!
Mitochondria dysfunktion - er en af nøgle parametrene.
Hele konceptet er at 2-73 videnskabelig bevist normalisere flere cellemekanismerne, som ellers med tiden bliver slidte/fejlbehæftet efter utallige gentagelser og stresspåvirkning af forskellig karakter.Anavex 2-73 tager fat i roden på hele ældningsprocessen og vil derfor sandsynligvis kunne have en gavnlig effekt på et utal af CNS relaterede indikationer.
Skal understrege, at det jo ikke er Anavex selv, der gennem de sidste år har stået for de omfattende forskningsresultater, der understøtter det samlede videnskabelig fundament - men eksterne forsker verden over på forskellige universiteter m.m.
Anavex samler blot trådene og afstikker kursen, hvor man mener at kunne skabe de bedste resultater.Lige en sidste tanke:
Biogen og EISAI mistede ca. 13 milliarder $ den dag
, for ca. 2 år siden, da de stoppede deres første fælles fase 3 forsøg i Alzheimer i utide pga. manglende virkning og for store bivirkninger.
Anavex har nu de første af 450 patienter, der har gennemført hele fase 2/3 forsøget og nu har ønsket og har fået lov til at forsætte i et foreløbig 2 år extension forsøg - men Anavexs MC er på sølle 150 millioner $!!!
Hvad skal MC være, hvis det ren faktisk skulle lykkes at komme på markedet med 2-73 indenfor det næste år? -
Biogen har efter en ny gennemgang af ellers fejlede Alzheimer forsøg fundet forbedring hos patienter med de høje dosis af Aducanumab.
78 måneder og procent i reduktion i forhold til placebo.- reduction of clinical decline from baseline in CDR-SB scores at 78 weeks (23% versus placebo.
2.Daily Living Inventory Mild Cognitive Impairment Version (ADCS-ADL-MCI; 40% versus placebo, P=0.001).
3.Mini-Mental State Examination (MMSE; 15% versus placebo, P=0.06), the AD Assessment Scale-Cognitive Subscale 13 Items (ADAS-Cog 13; 27% versus placebo, P=0.01).
På en point skala, hvor 30 svare til en normal rask person og en patient med svær Alzheimer ligger på 15 og under.
En Alzheimer patient mister typisk mellem 3-5 point årligt afhængig af målepunktet.
I gennemsnit så Biogen en mindre reduktion på ca. 26 % over 78 måneder i forhold til placebo.
Dvs. vil en Alzheimer patient med en samlet score på f.eks. 22 som placebo falde til 12 og med aducanumab til 14,6 på 78 måneder.
Bestemt værdifuldt, men patienten har reelt kun vundet et lille år, for efter ca. yderligere et lille års tid, er scoren under 12 alligevel.
De sidste resultater fra Anavex 2-73 efter 148 uger viste, at de 6 patienter med største dosis havde en respons, hvor deres værdier stort set var uændret siden udgangspunktet.
Håber med resultaterne fra Biogen, at markedet mister noget af deres Alzheimer forskrækkelse og samtidig har vist hvor lidt forbedringer man vil accepterer, for at myndighederne vil potentiel godkende ny Alzheimer medicin.Vigtigt at der nu er et potentielt håb for Alzheimer patienter!
-
God perspektivering til sidst der :-). Det bliver snart ikke mere spændende
VH
MM -
Ikke alle er lige begejstret for Biogens nye resultater.
Beware Biogen’s Alzheimer’s Drug Resurrection
(Bloomberg Opinion) -- Just eight months after it announced the failure of its lead Alzheimer’s drug, aducanumab, Biogen Inc. is attempting to bring it back.The biotech giant announced Tuesday that it plans to submit the drug for FDA approval based on “a new analysis of a larger dataset,” which showed that the drug was able to slow mental decline in some patients after all. It’s an astonishing turnaround that sent the stock surging some 40% in early trading.The drug represents a substantial commercial opportunity in a devastating and currently untreatable disease, and the Food and Drug Administration has been increasingly flexible on approving drugs in diseases with no good options. But let’s not get ahead of ourselves. Investors should treat this update with caution; instead, they appear to be overreacting. I’ll be surprised if this gambit works. The data is far from clear. Biogen discontinued two studies of aducanumab in March based on what’s called a futility analysis, a pre-specified early look to see if a study is likely to succeed and worth continuing. It now thinks the initial review was incorrect after looking at new data from more patients. After adding those findings, the company says one of the two trials, called Emerge, showed the drug had a statistically significant impact in patients who took a high dose. Even if Biogen manages to convince the agency that the director’s cut of its first trial is legitimate, the company may fall short. That’s because the FDA typically demands two successful trials for this type of drug, and the second trial, Engage, is still a clear failure. At the high-dose that Biogen is touting, patients who took aducanumab appeared to do worse than those who took a placebo on a key measure even with the new data. That’s tough to explain away, though Biogen is certainly trying. The company says more patients in Emerge were exposed to sufficient levels of the drug, and that data from a subset of Engage patients looks positive. But that second analysis appears to be from a small group of patients and is difficult to trust. There are other red flags. Generally speaking, scientists aren’t fans of re-analyzing data. It inevitably injects bias into trials that are carefully designed to avoid it. If you interrogate any data set long enough, especially when you have an enormous financial incentive to find success, you’re likely to discover a positive interpretation. A few years back, Eli Lilly & Co. dug through two failed late-stage trials of a similar Alzheimer’s medicine and decided it only failed because the company had picked the wrong patients. It ran a new study based on that assumption, and it failed. Biogen’s rescue mission is in part a different spin on the story; the company says its new data means that one of its trials should never have been labeled a failure in the first place. The attempt to put a positive spin on the second badly failed trial is the same sort of cherry-picking that gets drugmakers in trouble. The world badly needs an Alzheimer’s drug, and the company’s engagement with the FDA may mean the agency is inclined to be open-minded. Biogen still has an uphill battle to prove that it actually has one. To contact the author of this story: Max Nisen at [email protected] contact the editor responsible for this story: Beth Williams at [email protected] column does not necessarily reflect the opinion of the editorial board or Bloomberg LP and its owners.Max Nisen is a Bloomberg Opinion columnist covering biotech, pharma and health care. He previously wrote about management and corporate strategy for Quartz and Business Insider.For more articles like this, please visit us at bloomberg.com/opinion©2019 Bloomberg L.P.
Yahoo Finance (finance.yahoo.com)
-
Lidt mere på Biogen casen:
-
Biogen mener at fundet en undergruppe på høj dosis Aducanumab, der viser en positiv effekt.
Undergruppen var i kun det ene af to store parallelle fase 3 forsøg.
Her tidligere resultater fra deres 48 mdr. forsøg:https://investors.biogen.com/static-files/90eae2d3-532c-49c3-aa06-14a32b80d16a
Virkning:
På fig 3 for eks. MMSE scoren ligger 3 mg/kg og 10 mg/kg over placebo og 6 mg/kg under placebo?
Bivirkning høj dosis:
I tabel 2 ser man et frafald på 50 % af patienter pga. af bivirkninger?
Ovennævnte resultater og særlige svære bivirkninger var årsagen til, at man i første omgang stoppede forsøgene.
Biogen og Eisai er tidligere blevet hårdt kritiseret for at have udviklet egene beregningsmodeler for at sandsynliggøre en vis tilsyneladende virkning, når de gængse/anerkendte beregningsmodeller ikke viste nogen positive resultater.
Biogen øgede deres mc på 15 milliarder $ på, efter min mening tvivlsomt grundlag - eller 100 gange værdien af Anavex!
Så kommer Anavex i mål med deres forskning i bare Alzheimer, kender vi nogenlunde kursmålet.
Hertil kommer så Parkinson og RETT m.m.
Vi får det at se - indenfor få måneder er vi meget klogere. -
Seeking Alpha kritik af Biogen.
-
Hold da op - nogen ved Anavex eksistere!
Omtale i opsummering af Alzheimer fra Biospace:Fin med omtale, men de er åbenbart ikke helt klar over, at de prekliniske resultater også er blevet eftervist i fase 2a forsøget og forsat i fase 2b efter yderligere min tre år.
De falder heller ikke helt på halen over Biogens seneste udmelding vedr. Aducanumab.The sigma-1 and muscarinic receptors have also been implicated in neurodegenerative diseases by acting as general modulators of many cellular mechanisms, including microglial regulation, mitochondrial dysfunction, oxidative damage, and endoplasmic reticulum stress. A mixed sigma-1/muscarinic receptor antagonist (ANAVEX 2-73) has been shown to prevent mitochondrial dysfunction (and the resulting oxidative damage) and reduce tau hyperphosphorylation and beta-amyloid accumulation in the brains of Alzheimer's mouse models
-
Hikari Power øger med 294.000 til 468.000 aktier i Anavex i Q3.
Nogen af de større spillere tro da lidt på casen.
Endelig oversigt på beholdningsoversigt den 15. november.Der burde komme en Q4 rapport fra Anavex i kommede uge - Q3 blev afholdt i starten af august.
Skal vi have resultater fra fase 2 RETT US i år, skal forsøget være indrullet i næst uge! ( 7 ugers varighed )Anavex har også lover 2 Peer Review afhandlinge - 1 for Alzheimer fase 2A og 1 for RETT.
I det hele taget er der forventning om en del opdatering/ nyheder de næste par måneder.
https://caspercourier.com/anavex-life-sciences-corp-nasdaqavxl-shares-acquired-by-hikari-power-ltd/
-
Update på RETT US pr. 31. oktober 2019:
Forventet Primary Completion den 1. november 2019?
Dvs. der burde være fuld indrulning nu?- det burde man da ellers kunne sige med sikkerhed den 31. oktober!Forsøget ventes afsluttet den 30. december 2019.
https://clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT03758924?A=1&B=10&C=merged#StudyPageTop
Vi burde få en pr. på 100 % indrulning på alle 21 RETT patienter i morgen!
Bemærk at mange af de 21 patienter kan i princippet have gennemført deres forløb på 7 uger og være analyseret - forsøget kan derfor hurtig være klar med resultater, hvis det kun er ganske få, der skal analyseres til sidst.
Desuden har Anavex et færdigt analyseværktøj klar og med kendte endpoints. -
Kina påstår at have en lovende medicin på trapperne mod Alzheimer.
https://www.bloomberg.com/news/articles/2019-11-02/shanghai-green-valley-wins-china-approval-for-alzheimer-s-drugHer har en kendt blogger forsøgt at sammenligne deres resultater med resultaterne fra Anavex 2-73/Blacacime.
Resulaterne fra Kina svarer til det Biogen mener at have fundet i en undergruppe i en af to store forsøg.( 23 % bedre end placebo ? )
Resulaterne anvendt for 2-73, er fra de seks superresponder på høj dosis.Igen - kan Anavex følge op på deres 148 ugers resultater i den lovede 208 ugers opdatering for fase 2B forsøget med 21 patienter her inden jul, så ser det rigtig lovende ud.
Forventer Q4 og årsrapport omkring den 12.-13. december.
Spændende om Anavex snart følger op på myndighedernes opdatering omkring RETT US.
-
-
November udgaven Neurology Reviews af Michele G. Sullivan:
En af de få, der følger og forstår lidt af casen.
Hello! It looks like you're interested in this conversation, but you don't have an account yet.
Getting fed up of having to scroll through the same posts each visit? When you register for an account, you'll always come back to exactly where you were before, and choose to be notified of new replies (either via email, or push notification). You'll also be able to save bookmarks and upvote posts to show your appreciation to other community members.
With your input, this post could be even better 💗
Tilmeld Log ind