CRISPR Therapeutics udvikler gen-baserede lægemidler til alvorlige sygdomme ved hjælp af CRISPR/Cas9 teknologi.
CRISPR/Cas9 platformen er en genredigeringsteknologi, der giver mulighed for "præcist" rettede ændringer af DNA.
CRISPR står for Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats
Cas9 er enzymet der kan skære og redigere DNA.
Platformen fører til en ny klasse af terapier, som er velegnede til at målrette sjældne sygdomme eller andre lidelser, der er forårsaget af genetiske mutationer.
Virksomheden har en portefølje af terapeutiske programmer på tværs af en række sygdomsområder, herunder hæmoglobinopatier, onkologi, regenerativ medicin og sjældne sygdomme.
Exa-cel er co-udviklet og vil blive co-kommercialiseret, hvis det godkendes, med Vertex Pharmaceutical
Exa-cel har lovende sikkerheds- og effektdata sammenlignet med konkurrenterne.
458 ansatte.

Nøgletal
Kurs: 45,86
Market Cap: 3.642B
P/E: 0,00
Forward P/E: -6,69
P/S: 21,41
P/B: 2,00
Enterprise value: 2.089B
Profit margin: -244,52%
Operating margin : -278,45%
ROE: -21,29%
ROA: -12,70%
Indtjeningsvækst kvartal: 0,00%
Omsætningsvækst kvartal: 44.203,80%
Udbytte: 0,00%
*Nøgletal stammer fra Yahoo Finance og er ikke blevet revideret

Hvad taler for ?
Genbaserede lægemidler er fremtiden. Genialt at man kan helbrede folk i et hug, fremfor livslang behandling
Potentielt meget høje margins. En behandling kommer formodentlig til at koste USD 1.5 mio.
Økonomisk velfunderet og har de teknologiske muligheder som potentielt kan bringe flere af pipeline programmerne på markedet.
Potentialet til at bygge blockbusters indenfor sjældne sygdomme med begrænsede tilgængelige behandlingsmuligheder.
Vigtigt partnerskab med Vertex VRTX der gør det meget nemmere at håndtere en så reguleret industri.
Ansøgningen om beta-thalassæmi (TDT) er under standardgennemgang, og FDA forventes at afgive en afgørelse inden den 30. marts 2024
Prioriteret gennemgang af ansøgningen om svær seglcellesygdom (SCD), med en afgørelse om denne indikation inden den 8. december .
Præsenterede positive foreløbige resultater fra forsøg med exa-cel i SCD og TDT. Begge forsøg opfyldte de primære og vigtige sekundære endepunkter.
I et klinisk forsøg var 42 ud af 44 patienter med TDT transfusionsfrie efter behandling med Exa-cel.
Man snakker altid om det vigtigste er at få godkendt 1 produkt, da det er med til at validere hele ens pipeline.
Har 50 behandlingscentre klar til at administrere behandlingen i USA, såvel som 25 i Europa.

Hvad taler imod ?
Man har fokus på CRISPR/Cas9 teknologien, men bliver det vinderen ?
Handles på nyhedsstrømme
Et af problemerne i at man copy/paster, hvilket betyder at man kan komme til at ændre DNA strenge der ikke var tiltænkt, fordi det matcher for bredt. Hvem har ikke prøvet et søg/erstat der fik ændret lidt for meget.
Problematisk at man som firma ikke ligger inde med patenterne til den teknologi man bygger hele selskabet på. Som jeg forstår det ligger en række nøglepatenter hos Broad Institute
Teknologien er ældre men er først godkendt til kliniske forsøg i 2018
Etiske overvejelser
https://nationaltcenterforetik.dk/undervisning/gymnasieskolen/genteknologi
Mange konkurrenter bygger også på CRISPR eks. BEAM, EDIT, NTLA, VERV
Partnerskabet med Vertex, gør man nu kun står tilbage med 40% af salget fra Exa-cel.
I øjeblikket ingen godkendte lægemidler og en overvejende tidlig fase pipeline.
Andre selskaber som har genterapier, har selv trukket midler tilbage efter patienter har fået alvorlige bivirkninger som eks. blodkræft.
Konstant slagmark i forhold til smalle og brede patenter.
Når noget er så nyt som kommer det formodentlig til at en rum tid at rulle ud, før folk er overbeviste om man tør anvende det.
Nyhedsstrømmen er ikke stor nok til at holde selskabet inde i loopet for mange potentielle investorer.
Ved så dyr en behandling, kræver det man får overbevist forsikringsselskaberne om det er det rigtige.

Holdning
Vi står over for et markant gennembrud inden for kommercialiseringen.
Med de mulige godkendelser over det næste år, så kunne jeg godt finde på at tage en spekulativ position, men ikke sandsynligt.
Høj grad af usikkerhed relateret til godkendelserne som kommer til at definere potentialet.
Lottokupon der kan eksplodere.
Ingen position.